RG7800 hydrochloride is an orally active SMN2 splicing modulator, with EC1.5xs of 23 nM and 87 nM for SMN2 splicing and SMN protein, RG7800 hydrochloride has the potential to treat spinal muscular atrophy.
Reinheit:
>99%
Target-Kategorie:
DNA/RNA Synthesis
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